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Seltene Erkrankungen
Forschung und Medikamente für benachteiligte Patienten
Die moderne Medizin kennt eine ganze Reihe von schweren Krankheiten, die nur sehr selten auftreten. Definitionsgemäß liegt eine seltene Erkrankung in Europa vor, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Personen in der Europäischen Union (EU) davon betroffen sind.
Patienten mit seltenen Erkrankungen sind vielfach benachteiligt, da sowohl die Diagnose wie auch die Behandlung besonders kompliziert sind und neben spezifischen Medikamenten auch ein besonderes Fachwissen des medizinischen Personals voraussetzen.
Um die Situation der betroffenen Patienten zu verbessern, trat Anfang 2000 die europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (die so genannten Orphan-Arzneimittel) in Kraft. Inzwischen gibt es für Betroffene in der EU etwa 60 Orphan-Medikamente. Rund 725 noch nicht abgeschlossene Entwicklungsprojekte haben den Orphan-Drug-Status erhalten.
Der Orphan-Drug-Status wird von der Europäischen Kommission zuerkannt. Damit werden für die Arzneimittelhersteller Anreize geschaffen, die Entwicklung von Orphan-Medikamenten voranzutreiben. Die Unternehmen erhalten eine umfassende und kostenlose Beratung, sie profitieren von ermäßigten Zulassungsgebühren und haben später das Recht auf maximal zehnjährigen Alleinvertrieb des Medikaments.
Orphan-Medikamente von Pfizer
Pfizer hat Orphan Drugs für unterschiedliche Therapiegebiete im Portfolio, beispielsweise ein Medikament gegen Akromegalie (Riesenwuchs), ein Arzneimittel gegen Lungenhochdruck (Bluthochdruck in den Lungengefäßen) und eine Substanz gegen familiäre adenomatöse Polyposis (vererbte starke Neigung zur Bildung von Darmpolypen).
Als Mitglied im Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. unterstützt Pfizer das nationale Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen (NAMSE) und engagiert sich mit besonderen Forschungs- und Entwicklungsprojekten für Patienten, die von einer seltenen Erkrankung betroffen sind.
Weitere Informationen und eine Liste aller zugelassenen Orphan Drugs finden Sie beim VfA
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