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Freiwillige Selbstkontrolle für die Arzneimittelindustrie e.V.
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Die Erforschung neuer Medikamente ist streng reguliert. Grundsätzlich unterscheidet man experimentelle Studien von Beobachtungsstudien. Beide schaffen neue Erkenntnisse. Ein Überblick.
Inhalt:
Skorbut – ein krankhafter Vitamin-C-Mangel kostete bis Ende des 18. Jahrhunderts mehr Seefahrer das Leben als feindliche Attacken. Dass hinter Symptomen wie Zahnfleischfäule, Muskelschwäche, Gelenkentzündungen und einer tödlichen Herzmuskelschwäche ein starker Vitamin-C-Mangel steckte, wusste man damals noch nicht. Das änderte sich erst, nachdem der schottische Schiffsarzt James Lind 1747 ein Experiment startete: Er teilte zwölf ähnlich stark erkrankte Matrosen in Zweier-Gruppen ein. Alle bekamen die gleiche Kost, aber ergänzt um unterschiedliche Nahrungsmittel, die jeweils nur zwei von ihnen zu sich nehmen sollten. Darunter waren Essig, Apfelwein, eine Muskat-Knoblauch-Mischung sowie Zitrusfrüchte. Die Matrosen, die die Orangen und Zitronen erhalten hatten, wurden rasch wieder gesund. Lind hatte das erste wissenschaftlich-methodische klinische Experiment gemacht. Es sollte noch bis zum Ende des Jahrhunderts dauern, bis seine Erkenntnisse systematisch umgesetzt wurden und Leben retteten: Ab 1795 war es bei der britischen Marine Pflicht, Zitrusfrüchte mit an Bord zu haben.
Bis heute ist der kontrollierte Vergleich von Patientengruppen der Goldstandard der klinischen Studien. In einer randomisiert-kontrollierten Studie (RCT) werden die Teilnehmenden per Zufallsprinzip (‚randomisiert‘) verschiedenen Gruppen zugeteilt. Eine Gruppe erhält die neue Behandlung, eine andere die Standardtherapie oder ein Placebo. Wenn weder die Teilnehmenden noch das begleitende medizinische Personal wissen, wer in welcher Gruppe ist, dann ist die Studie ‚doppelblind‘. Es gibt auch offene oder einfach verblindete Studien (meist bezogen auf die Teilnehmenden). So lässt sich überprüfen, ob das neue Präparat besser wirkt als bestehende Behandlungen – auch über psychologische Effekte hinaus (Placebo).
In den vergangenen Jahren sind neue Studientypen entstanden, insbesondere in der Krebsmedizin, die durch die molekularbiologische Diagnostik präziser geworden ist. Man weiß inzwischen, dass hinter verschiedenen Krebsarten – etwa Brust-, Darm- oder Lungenkrebs – dieselbe Treibermutation stecken kann. Gleichzeitig weist aber nicht jeder Patient bzw. jede Patientin mit einer bestimmten Krebsart dieselben genetischen Veränderungen auf. Deshalb gab es Bedarf für neue Studientypen, insbesondere bei eher seltenen schwerwiegenden Krebserkrankungen, für die es noch kaum Behandlungsoptionen gibt:
Basket-Studien („Korb-Studien“) fassen Patient:innen mit unterschiedlichen Krebsarten, aber identischem Tumortreiber zusammen. Ziel ist es, die Wirksamkeit eines Medikaments über verschiedene Krebsarten hinweg zu untersuchen.
Umbrella-Studien („Schirm-Studien“) untersuchen gleichzeitig verschiedene zielgerichtete Therapien bei Patient:innen mit derselben Krebsart. Diese Therapien setzen an verschiedenen Biomarkern der Krebszelle an, beispielsweise bestimmte Oberflächenmoleküle von Krebszellen.
Basket-Studien („Korb-Studien“) fassen Patient:innen mit unterschiedlichen Krebsarten, aber identischem Tumortreiber zusammen. Ziel ist es, die Wirksamkeit eines Medikaments über verschiedene Krebsarten hinweg zu untersuchen.
Umbrella-Studien („Schirm-Studien“) untersuchen gleichzeitig verschiedene zielgerichtete Therapien bei Patient:innen mit derselben Krebsart. Diese Therapien setzen an verschiedenen Biomarkern der Krebszelle an, beispielsweise bestimmte Oberflächenmoleküle von Krebszellen.
Während die klassische randomisiert-kontrollierte Studie (RCT, s. o.) den tatsächlichen Effekt eines Medikaments objektiv nachweisen muss und dazu homogene Patientengruppen untersucht, analysieren Beobachtungsstudien den Versorgungsalltag. Dort ist die Patientenschaft vielfältiger als in RCTs und man kann auch erstmals Patientengruppen betrachten, die nicht an einer experimentellen Studie teilgenommen haben. Es gibt verschiedene Formen von Beobachtungsstudien:
Kohortenstudien vergleichen die Daten von verschiedenen Gruppen über einen bestimmten Zeitraum, um herauszufinden, ob bestimmte Dinge mit bestimmten Ergebnissen zusammenhängen. Ob zum Beispiel Rauchende häufiger Herzkreislauf-Erkrankungen bekommen oder ob bestimmte Ernährungsgewohnheiten das Darmkrebsrisiko erhöhen.
Fall-Kontroll-Studien vergleichen Kranke (‚Fälle‘) mit Nicht-Kranken (‚Kontrolle‘) bezogen auf potenzielle Risikofaktoren, denen beide Gruppen ausgesetzt waren. So sieht man, was wirklich Risikofaktor ist.
Querschnittstudien schauen zu einem bestimmten Zeitpunkt auf eine bestimmte Fragestellung: Wie viele Patient:innen mit einer bestimmten Form von Lungenkrebs nehmen zu diesem Zeitpunkt das Medikament X? Wie viele Patient:innen, die Medikament Y einnehmen, berichten über Müdigkeit? Oder auch: Wer bekommt einen bestimmten Cholesterinsenker – eher jüngere oder ältere Patient:innen?
Fall-Kontroll-Studien vergleichen Kranke (‚Fälle‘) mit Nicht-Kranken (‚Kontrolle‘) bezogen auf potenzielle Risikofaktoren, denen beide Gruppen ausgesetzt waren. So sieht man, was wirklich Risikofaktor ist.
Querschnittstudien schauen zu einem bestimmten Zeitpunkt auf eine bestimmte Fragestellung: Wie viele Patient:innen mit einer bestimmten Form von Lungenkrebs nehmen zu diesem Zeitpunkt das Medikament X? Wie viele Patient:innen, die Medikament Y einnehmen, berichten über Müdigkeit? Oder auch: Wer bekommt einen bestimmten Cholesterinsenker – eher jüngere oder ältere Patient:innen?
Immer wichtiger wird auch sogenannte Real World Evidenz. Heute liegen immer mehr digitale Gesundheitsdaten vor, die für Forschungsfragen genutzt werden können. Dies sind beispielsweise Daten aus elektronischen Patientenakten, Patientenregistern, von Krankenkassen oder aus Apps. Real World Studien nutzen Versorgungsdaten und statistische Auswertungen, um Fragen zur Wirksamkeit, Sicherheit und Anwendung von Therapien im Praxisalltag zu beantworten.
Im Laufe der Zeit entsteht eine Vielzahl an Studien zu bestimmten Therapien und Medikamenten. Meta-Studien sind statistische Studien, die diese Ergebnisse zusammentragen und analysieren. Ziel ist es, aus mehreren Einzelstudien ein umfassendes, belastbares Gesamtbild zu gewinnen, das über die Aussagekraft der einzelnen Studien hinausgeht.
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