Damit Arzneimittel eine Zulassung erhalten, müssen ihre Wirksamkeit und Sicherheit zunächst anhand von klinischen Studien gezeigt werden. Diese Studien werden mit genau definierten Patient:innengruppen durchgeführt, um valide wissenschaftliche Aussagen zu treffen.

Nach der Zulassung eines Arzneimittels können zusätzliche Beobachtungsstudien wichtig sein, um zu überprüfen, wie eine Therapie in der Versorgungsrealität, also in einer breiteren Patient:innengruppe wirkt. Die Bedeutung dieser sogenannten Real-World-Daten für die Krebsmedizin erläutert Dr. Esther Glastetter, Medical Director Breast Cancer & Gynaecological Cancers bei Pfizer in Deutschland am Beispiel von Brustkrebs.

Nicht vollumfänglich, wobei das je nach Erkrankung stark variieren kann. Bei Brustkrebs sind etwa 50 Prozent der Patient:innen studiengeeignet. Die „Standardpatientin“ einer solchen randomisierten klinischen Brustkrebsstudie ist etwa 60 und hat keine oder streng eingegrenzte Begleiterkrankungen.

RCTs sind der Goldstandard für behördliche Zulassungen, denn so kann man Zusammenhänge bei Wirksamkeit und Sicherheit der überprüften Therapie nachweisen. Gleichzeitig kann man über Versorgungsstudien im Behandlungsalltag wichtige zusätzliche Erkenntnisse schaffen.

Dazu werden beispielsweise Daten aus elektronischen Krankenakten und Krankheitsregistern oder aus Versicherungsdatenbanken genutzt und in Zukunft sicher häufiger auch digitale Tools, die Patient:innen ergänzend zur Therapie anwenden. Voraussetzung dafür ist stets das Einverständnis der Patient:innen zur Nutzung ihrer Daten.

Einerseits kann überprüft werden, ob die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie im Behandlungsalltag bestätigt werden kann. Andererseits sehen wir, wie eine Krebstherapie bei Patient:innengruppen wirkt, die in der klinischen Studie weniger stark oder nicht vertreten waren – etwa Männer mit Brustkrebs.

Zusätzlich sehen wir, welche Therapien im Behandlungsalltag tatsächlich zur Anwendung kommen. Etwa, ob ältere Patient:innen häufig eine andere Therapie als jüngere bekommen. Oder welche Eigenschaften von Patient:innen die Wahl der Therapie beeinflussen.

Speziell in der Krebstherapie ist auch die Behandlungsabfolge interessant: Man arbeitet meist mit verschiedenen Therapien nacheinander, um den Tumor effektiv und dauerhaft zu bekämpfen. Real-World-Daten können zeigen, für welchen Ansatz sich die Behandler:innen und Patient:innen jeweils entscheiden und in welcher Reihenfolge. Dann kann rückwirkend ermittelt werden, welche Therapieabfolgen am wirksamsten waren. Das kann dann künftig evidenzbasierte medizinische Entscheidungen und die Konzipierung neuer klinischer Studien mit innovativen Prüfmedikamenten unterstützen.

Solche Beobachtungsstudien bauen noch weitere rechnerische Sicherheitssignale ein, damit es zu weniger Verzerrungen kommt, da man eben nicht sorgfältig selektierte Patient:innengruppen anschaut. Trotzdem können solche Studien so aussagekräftig sein, dass europäische und US- amerikanische Zulassungsbehörden bereits Regeln aufgestellt haben, unter welchen Bedingungen sie Real-World-Evidenz in Zukunft berücksichtigen würden.

Real-World-Daten sind für uns eine vielfältige und wertvolle Datenquelle, um die Auswirkungen einer Behandlung im Alltag zu beurteilen, ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu überwachen und unser Verständnis für einzelne Krankheiten und Behandlungen zu verbessern. Die Pfizer-Krebsmedizin erhebt schon lange zusätzliche Daten, etwa zusätzliche Biomarker und Aussagen von Patient:innen zu ihrer Lebensqualität.

Heute gibt es einen großen zusätzlichen Datenschatz bei der Behandlung des hormonrezeptor-positiven, metastasierten Brustkrebses, der Ärzt:innen und Patient:innen zusätzliche Sicherheit bei der Therapieentscheidung bieten kann.